SpringWorks Therapeutics reçoit un avis favorable pour le mirdamétinib, une avancée majeure dans le traitement de la NF1-PN.

Le Comité des médicaments à usage humain (CMUH) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché conditionnelle pour le mirdamétinib, un inhibiteur de MEK, pour le traitement des neurofibromes plexiformes (PN) symptomatiques et inopérables chez les patients adultes et pédiatriques atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) âgés d’au moins 2 ans. Cette décision marque une étape importante dans la lutte contre cette maladie génétique rare et défigurante.

Un traitement innovant pour une maladie rare

La neurofibromatose de type 1 (NF1) est une maladie génétique qui touche environ 3 personnes sur 10 000 au sein de l’UE, soit environ 135 000 personnes. Les patients atteints de NF1 présentent un risque à vie de 30 à 50 % de développer des neurofibromes plexiformes, des tumeurs qui se développent le long de la gaine des nerfs périphériques et peuvent entraîner une défiguration, une douleur et une incapacité fonctionnelle sévères. Jusqu’à 85 % des neurofibromes plexiformes sont considérés comme ne pouvant pas faire l’objet d’une résection complète, rendant les options thérapeutiques limitées.

Des résultats cliniques prometteurs

L’avis du CMUH s’appuie sur les résultats de l’essai de phase 2b ReNeu, qui a inclus 114 patients atteints de NF1-PN âgés d’au moins 2 ans. L’étude a montré un taux de réponse objective (TRO) confirmé de 41 % chez les adultes et de 52 % chez les enfants. Les patients ont également présenté des améliorations significatives en termes de douleur et de qualité de vie. Le mirdamétinib a présenté un profil d’innocuité et de tolérabilité acceptable, avec des effets indésirables les plus fréquents incluant des éruptions cutanées, des diarrhées et des nausées.

Un espoir pour les patients et leurs soignants

« La NF1-PN est une maladie génétique qui peut être extrêmement morbide et imprévisible. Elle fait peser un lourd fardeau physique et émotionnel sur les patients et leurs soignants, et les options thérapeutiques disponibles restent limitées », a déclaré Ignacio Blanco, docteur en médecine, titulaire d’un doctorat, président du Centre national de référence pour les patients adultes atteints de neurofibromatose à l’Hospital Universitari Germans Trias i Pujol, en Espagne. « L’ablation chirurgicale des neurofibromes plexiformes peut s’avérer difficile et n’est souvent pas envisageable. De fait, s’il est approuvé, le mirdamétinib pourrait constituer une option thérapeutique sérieuse pour les patients adultes et pédiatriques en Europe ».

À propos de SpringWorks Therapeutics

SpringWorks Therapeutics est une société biopharmaceutique dédiée à l’amélioration de la vie des patients atteints de maladies rares sévères et de cancer. Ils ont développé et commercialisent des médicaments innovants pour les tumeurs desmoïdes et les neurofibromes plexiformes associés à la NF1. Leur portefeuille diversifié inclut également des produits candidats de thérapie ciblée pour les tumeurs solides et les cancers hématologiques.

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