Données de l’étude clinique de phase 2a de SYNAPSE-CMT présentées lors de la présentation orale tardive lors de la réunion annuelle PNS 2026.

NMD Pharma A/S, une entreprise de biotechnologie en phase clinique dédiée au développement de nouvelles thérapies pour restaurer la santé des muscles squelettiques, annonce aujourd’hui que d’autres données sur la sécurité et l’efficacité issues de son étude exploratoire de phase 2a SYNAPSE-CMT évaluant l’ignaseclant chez les patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) types 1 ou 2 ont été présentées lors d’une présentation orale de dernière minute lors de la réunion annuelle 2026 de la Peripheral Neuroscience Association (PNS)qui s’est tenue à Maastricht, aux Pays-Bas, du 13 au 16 juin 2026. La présentation de dernière minute a été prononcée par David Herrmann, MD, chef de la division neuromusculaire et vice-président des initiatives stratégiques au département de neurologie du Centre médical de l’Université de Rochester, le dimanche 14 juin 2026.

SYNAPSE-CMT (NCT06482437) était une étude de phase 2a, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, conçue pour explorer l’activité clinique, la sécurité et la tolérabilité de l’ignaseclant oral administré deux fois par jour sur 21 jours, avec des évaluations de suivi au jour 28. L’essai a recruté 81 patients adultes ambulatoires présentant tout sous-type génétiquement confirmé de CMT1 ou CMT2 sur des sites cliniques aux États-Unis et en Europe.

La présentation du Dr Herrmann a montré que l’ignaseclant démontrait des signaux de bénéfice constants à travers plusieurs critères fonctionnels secondaires. Des signaux d’amélioration par rapport au placebo ont été observés sur l’échelle composite CMT Functional Outcome Measure (CMT-FOM) au jour 7, avec des améliorations continues au jour 21 avec des améliorations soutenues et significatives au jour 28. Un schéma similaire d’améliorations de la force de prise au 7e jour a conduit à des gains significatifs de la force de prise au jour 21 (p=0,02) et au jour 28 (p<0,01). D’autres tendances d’amélioration ont été observées lors du test du chevillet à 9 trous, avec des tendances positives pour l’amélioration des résultats des membres inférieurs, tels que le test de marche/course à 10 mètres.

Ignaseclant a été bien toléré, tous les événements indésirables étant leves ou modérés et sans événements indésirables graves ni interruptions. Globalement, les résultats indiquent que 21 jours d’inhibition de ClC-1 avec ignaseclant ont amélioré la force musculaire et la fonction motrice chez les adultes atteints de CMT, avec des effets persistant sept jours après l’arrêt du traitement, suggérant une possible récupération fonctionnelle ou structurelle à la jonction neuromusculaire.

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SOURCE : Les actualités économiques européennes du jour sur GlobeNewswire.