La Fondation Vaincre Alzheimer dénonce le refus de la HAS d’autoriser l’accès précoce au Kisunla, un nouveau traitement pour Alzheimer.

La déception et l’incompréhension dominent chez les associations de patients et les familles touchées par la maladie d’Alzheimer. Le 18 mars dernier, la Haute Autorité de Santé (HAS) a officiellement refusé la demande d’accès précoce pour le Kisunla™ (donanemab), un nouveau traitement porteur d’espoir qui a démontré sa capacité à ralentir la progression de la maladie. Pour la Fondation Vaincre Alzheimer, cette décision anéantit la possibilité pour les malades français de bénéficier d’une innovation thérapeutique majeure cette année et envoie un signal très négatif à la recherche.

La procédure d’accès précoce est pourtant conçue pour permettre aux patients atteints de maladies graves et invalidantes de bénéficier rapidement de médicaments innovants, surtout lorsqu’il n’existe pas d’alternative et que la prise en charge ne peut être retardée.

Une décision jugée incohérente

Dans son évaluation, la HAS reconnaît le caractère grave et invalidant de la maladie d’Alzheimer, ainsi que l’absence de traitement approprié. Cependant, elle estime que l’accès au Kisunla™ peut être différé. Les arguments avancés par l’autorité sanitaire pointent une efficacité jugée « modeste » et « non cliniquement pertinente », un « profil de tolérance préoccupant » et un manque de caractère innovant.

Une analyse que conteste fermement la Fondation Vaincre Alzheimer. Elle rappelle que le traitement, développé par le laboratoire Lilly, cible les malades à un stade débutant, pour qui chaque mois compte. Différer l’accès équivaut donc à une « perte de chance irréversible ». La fondation souligne l’incohérence de qualifier de « non innovant » un traitement issu de vingt ans de recherche. L’immunothérapie Kisunla™ élimine les plaques amyloïdes, l’une des lésions caractéristiques de la maladie, et ralentit le déclin cognitif jusqu’à 35 %. Concrètement, cela représente en moyenne sept mois d’autonomie préservée, durant lesquels un patient peut rester à domicile et conserver sa dignité. De plus, les essais cliniques ont montré une réduction de 39 % du risque de passer au stade suivant de la maladie sur une période de 18 mois.

Concernant les effets secondaires, comme des œdèmes ou des micro-hémorragies cérébrales (ARIA), la fondation précise qu’ils sont connus, font l’objet d’une vigilance accrue et sont, dans la majorité des cas, asymptomatiques.

La parole des patients et des familles ignorée

La Fondation Vaincre Alzheimer déplore que la voix des premiers concernés n’ait pas été entendue. Un sondage mené auprès de 102 malades et proches aidants révélait que 70 % d’entre eux étaient prêts à accepter le traitement malgré les risques, y voyant une lueur d’espoir.

Lors de son audition par la HAS, la fondation avait partagé des témoignages poignants pour illustrer l’urgence de la situation. Un couple, dont le mari diagnostiqué à un stade précoce, avait dû se rendre chaque mois en Israël pour bénéficier du traitement, un voyage épuisant et coûteux, aujourd’hui interrompu par le contexte géopolitique. Leur cri du cœur résume le désarroi de nombreuses familles : « Nous sommes usés, et le mot est faible. Ce serait si simple et pratique que mon mari puisse recevoir sa perfusion chez nous ».

D’autres familles sont contraintes à des sacrifices financiers extrêmes. Un couple a ainsi vendu un bien immobilier pour financer le traitement à Londres. Le malade, malgré un syndrome grippal lors des premières perfusions, se sent mieux et n’a pas développé d’autres effets secondaires. Son aidant se dit scandalisé que la France ne rembourse pas ces médicaments. Un autre couple s’apprête à se rendre à Zurich, en Suisse, en utilisant l’héritage destiné à leur fille.

À l’inverse, un patient ayant participé à un essai clinique en France témoigne des bénéfices concrets. Sans effets secondaires, il a retrouvé sa capacité de concentration et son esprit de synthèse, lui permettant de donner une vingtaine de conférences sur l’art. Ses tests cognitifs et une imagerie cérébrale récente confirment l’efficacité du traitement.

Un avenir incertain pour les innovations en France

Cette décision soulève une question fondamentale, au-delà du seul cas du Kisunla™. « Peut-on décider ou débattre de l’accès à une thérapie, validée par l’Agence Européenne du Médicament et par la Commission Européenne sur la base d’une balance bénéfice-risque positive, sans prendre en compte la voix des malades ? », s’interroge Dr Marion Lévy, directrice scientifique de la Fondation Vaincre Alzheimer.

L’avenir du traitement en France repose désormais sur la décision de la HAS concernant son remboursement, attendue dans les prochaines semaines. Un avis défavorable sur le service médical rendu (SMR) le maintiendrait inaccessible sur le territoire, privant les patients d’un choix thérapeutique essentiel.

Créée en 2005, la Fondation Vaincre Alzheimer (https://www.vaincrealzheimer.org/) est une fondation reconnue d’utilité publique qui finance la recherche sur les maladies neurocognitives et œuvre pour l’information du public et la formation des professionnels de santé.