Les réseaux labélisés F-CRIN « OrphanDev » et « PedStart » , réseaux de recherche sur les maladies rares et la pédiatrie, se mobilisent afin d’accélérer l’accès aux thérapies géniques et cellulaires en France.

Ce projet vise à structurer un nouveau réseau national pour offrir un accès rapide et équitable aux traitements innovants, une étape cruciale pour les 3 millions de Français concernés, dont une grande majorité d’enfants.

Une France leader en thérapies innovantes pour les maladies rares

En France, les maladies rares qui touchent environ 3 millions de Français, soit 4,5% de la population représentent une priorité de santé publique avec des plans nationaux lancés depuis 2004, qui ont permis de structurer le paysage des soins et de la recherche. Aujourd’hui, la France compte 23 filières de santé « Maladies rares », regroupant 603 centres de référence et 1708 centres de compétences régionaux. Pourtant, 95 % des maladies rares restent sans

Traitement curatif. La moitié de ces maladies touchent les enfants de moins de cinq ans, contribuant à 10 % des décès dans cette tranche d’âge. Alors que 80 % de ces maladies sont d’origine génétique, peu de patients bénéficient encore de solutions thérapeutiques adaptées. OrphanDev et PedStart, avec le soutien de F-CRIN, ambitionnent de transformer ce constat en participant à la structuration et à la labélisation d’un réseau national de Centres d’Études et d’Innovation Maladies Rares (CLEIO) pour la recherche sur les thérapies innovantes. S’appuyant sur le modèle des centres CLIP² en oncologie, ce projet propose de développer un cadre de recherche clinique dédié aux maladies rares, avec pour objectif d’augmenter significativement le nombre d’essais cliniques, d’inclure davantage de patients, adultes et enfants, et d’améliorer le parcours de soins des patients.

Dans le cadre de cette initiative, OrphanDev et PedStart ont organisé une journée thématique au CHU d’Orléans rassemblant des experts des maladies rares, de la recherche clinique et de l’industrie autour des avancées en matière de thérapies géniques et cellulaires. Cet événement a offert une plateforme d’échange essentielle pour stimuler la collaboration entre chercheurs, industriels et acteurs académiques.

 » L’arrivée des essais cliniques en thérapies innovantes implique de nouveaux défis en matière de logistique, de réglementation, de financement et de compétences. Il est vital de poser les bases pour une structure nationale qui, s’appuyant sur les structures existantes, permettra aux patients de bénéficier de ces avancées et de renforcer la compétitivité de la France « , souligne le Pr. Vincent Laugel, neuropédiatre, co-coordinateur d’OrphanDev (F-CRIN) et chef de service aux Hôpitaux Universitaires de Strasbourg.

Des objectifs concrets pour un accès élargi aux traitements

Les thérapies géniques et cellulaires constituent une avancée majeure pour le traitement des maladies rares, en particulier celles d’origine génétique. Ces thérapies permettent d’envisager des traitements curatifs pour des maladies jusqu’alors incurables, comme la ß-Thalassémie ou la dystrophie musculaire de Duchenne. Or, l’accès aux thérapies innovantes pâtit notamment du manque de coordination entre les différents acteurs de la santé et le recrutement des patients pour les essais cliniques reste complexe en raison de la faible prévalence des maladies rares.

Dans ce contexte, la création des CLEIO a pour objectif de :

Renforcer la compétence des centres de recherche clinique et augmenter le nombre d’essais cliniques de Médicaments de Thérapie Innovante (MTI) de phase précoce en France, avec une harmonisation des pratiques pour inclure davantage de patients dans les essais.
Améliorer l’accès aux traitements en réduisant les délais administratifs et en garantissant un accès équitable à travers le territoire.
Attirer les industriels du médicament en France et à l’étranger en offrant un cadre réglementaire et logistique solide, grâce à la certification des centres, pour renforcer la visibilité de la recherche clinique française.

Un projet ambitieux avec un impact stratégique pour la France

Ce projet s’inscrit dans la campagne de labélisation de nouveaux réseaux F-CRIN. En visant la création d’un réseau dédié aux thérapies innovantes, il ambitionne de favoriser la coopération des centres spécialisés ainsi que de faciliter la préparation et la mise en place d’essais cliniques sur les médicaments de thérapie innovante (MTI). Par cette initiative, OrphanDev et PedStart renforcent leur engagement envers les patients atteints de maladies rares en France, pour qui ces avancées scientifiques représentent un nouvel espoir.

A propos d’OrphanDev (F-CRIN)

Créé en 2009 et coordonné par les Prs Olivier BLIN (Université Aix-Marseille) et Vincent LAUGEL (HUS), OrphanDev est un réseau pluridisciplinaire labelisé F-CRIN rassemblant plus d’une cinquantaine d’acteurs issus des milieux privés et publics (professionnels de santé, chercheurs, entrepreneurs, industriels, laboratoires pharmaceutiques, patients et familles de patients) tous mobilisés autour d’une même cause : la recherche de nouvelles solutions thérapeutiques pour les patients atteints de maladies rares. L’action d’OrphanDev s’articule autour de 3 axes : l’opérationnalisation de la recherche clinique sur les maladies rares, le développement de l’intelligence artificielle au service des maladies rares et l’accessibilité des traitements. Depuis sa création, OrphanDev a déjà accéléré la mise à disposition de médicaments, favorisé un environnement organisationnel et réglementaire favorable à la recherche clinique et à l’innovation en France et développé la formation des équipes sur les essais cliniques dans les maladies rares.

Plus d’informations : https://orphan-dev.org/

A propos de PEDSTART (F-CRIN)

Labellisé F-CRIN, coordonné par les Prs Régis HANKARD (CHRU d’Orléans) et Frédéric GOTTRAND (CHU de Lille), PEDSTART est un réseau national d’excellence de recherche clinique en pédiatrie, répondant à la nécessité de promouvoir la recherche chez l’enfant au niveau international. Ce réseau dédié à la recherche clinique pédiatrique regroupe toutes les spécialités et concerne tous les âges de l’enfance, des prématurés aux adolescents. Point de contact unique en France pour les investigateurs et promoteurs d’essais cliniques pédiatrique, PEDSTART est la porte d’entrée en France d’un réseau de recherche clinique pédiatrique européen, Conect4Children, qui regroupe 43 partenaires académiques et industriels issus de 19 pays différents.

Pour plus d’informations : https://www.pedstart.org/fr et https://conect4children.org/

À propos de F-CRIN

Mise en place en 2012, portée par l’INSERM avec le soutien financier de l’ANR, du ministère de la Santé, de CHU, d’Universités, de fondations et d’acteurs privés, F-CRIN (French Clinical Research Infrastructure Network) est une organisation d’excellence au service de la recherche clinique française. Elle a pour but de renforcer la compétitivité de la recherche clinique française à l’international, d’identifier et labelliser les réseaux de recherche, faciliter la mise en place d’essais cliniques académiques ou industriels, et développer l’expertise des acteurs de la recherche clinique, en mutualisant les savoir-faire, les objectifs et les moyens. L’organisation, qui dispose d’une unité de coordination nationale localisée à Toulouse, a déjà labellisé et fédère actuellement 17 réseaux d’investigation clinique ciblant des maladies d’intérêt général international (Parkinson, Sepsis, Asthme Sévère, Thrombose, Obésité, Cardio-néphrologie, Sclérose en Plaques, Maladies de la rétine, Maladies auto-immunes, Vaccinologie, Cardiologie, AVC, Troubles psychotiques, Dermatite atopique, Maladie de l’enfant, Maladie de Charcot, Soins primaires), 3 réseaux d’expertise et de méthodologie (Maladies Rares, Dispositifs Médicaux, Epidémiologie) et une plateforme de supports sur mesure offrant l’ensemble des services nécessaires à la conduite des essais cliniques. Au total, F-CRIN représente une force de frappe de plus de 1400 professionnels en recherche clinique.

Pour plus d’informations : https://www.fcrin.org/