ImCheck Therapeutics obtient une désignation de médicament orphelin de l’EMA pour son candidat principal ICT01 dans le traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LMA).

ImCheck Therapeutics, basée à Marseille, a annoncé le 21 juillet 2025 que l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) à son candidat principal ICT01. Ce médicament, un anticorps monoclonal humanisé ciblant BTN3A (butyrophiline 3A), est destiné au traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LMA).

Reconnaissance internationale

Cette désignation européenne fait suite à celle accordée par la FDA américaine, renforçant ainsi la reconnaissance internationale du potentiel d’ICT01 en tant qu’approche innovante d’immunothérapie pour cette maladie grave. Cette reconnaissance est particulièrement significative pour les patients âgés ou inéligibles à une chimiothérapie intensive, qui disposent de peu d’options thérapeutiques.

Déclarations des dirigeants

Pierre d’Epenoux, CEO d’ImCheck Therapeutics, déclare : « Obtenir la désignation orpheline à la fois en Europe et aux États-Unis constitue une étape réglementaire majeure pour ImCheck. Cela conforte notre stratégie de développement clinique accéléré et valorise le potentiel différenciant d’ICT01 ».

Le Dr Stephan Braun, CMO d’ImCheck, ajoute : « La décision rapide de l’EMA reflète la solidité des données cliniques disponibles et le mécanisme d’action unique d’ICT01. En activant sélectivement les cellules T γ9δ2, ICT01 ouvre une nouvelle voie thérapeutique prometteuse en LMA ».

Potentiel thérapeutique

ICT01, en activant sélectivement les cellules T γ9δ2, offre une nouvelle voie thérapeutique prometteuse pour les patients atteints de LMA. Cette approche innovante pourrait transformer les traitements pour cette maladie grave, en particulier pour les patients âgés ou inéligibles à une chimiothérapie intensive.

Conclusion

La désignation de médicament orphelin par l’EMA est une étape majeure pour ImCheck Therapeutics, renforçant leur stratégie de développement clinique accéléré et valorisant le potentiel différenciant d’ICT01. Cette reconnaissance internationale ouvre la voie à de nouvelles options thérapeutiques pour les patients atteints de LMA.