ImCheck Therapeutics annonce aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation, ODD) à son programme phare, ICT01.

Ce médicament est un anticorps monoclonal humanisé ciblant BTN3A (butyrophiline 3A), conçu pour activer sélectivement les cellules T γ9δ2, pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LMA). La LMA reste un défi clinique majeur, notamment pour les patients âgés ou fragiles qui ne peuvent pas recevoir une chimiothérapie intensive.

Des données cliniques prometteuses

Des données cliniques montrant des taux de rémission sans précédent chez des patients nouvellement diagnostiqués soutiennent l’entrée de l’ICT01 en essais pivots. Lors d’une présentation orale à la réunion annuelle de l’ASCO 2025, ImCheck a rapporté des résultats de l’étude de Phase I/II EVICTION, évaluant ICT01 en combinaison avec azacitidine et venetoclax (Aza-Ven) chez des patients nouvellement diagnostiqués avec une LMA non éligibles à une chimiothérapie intensive. Des taux de rémission remarquablement élevés et un signal de survie globale positif ont été observés sur une large gamme de sous-types moléculaires, en particulier ceux qui sont généralement moins réactifs à Aza-Ven. La combinaison a démontré un profil de sécurité cliniquement gérable, avec des événements indésirables de grade ≥3 cohérents avec la toxicité hématologique attendue de Aza-Ven et de la LMA elle-même.

Une reconnaissance importante

Stephan Braun, MD, PhD, Directeur Médical d’ImCheck Therapeutics, a déclaré : « Recevoir la désignation de médicament orphelin de la FDA pour ICT01 est une reconnaissance significative de son potentiel thérapeutique innovant pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients atteints de LMA. Cette étape réglementaire importante renforce notre confiance dans le fait qu’ICT01 deviendra la première immunothérapie pour les patients atteints de LMA et soutient notre objectif d’avancer rapidement ICT01 dans des études pivots basées sur les résultats sans précédent observés à ce jour ».

Un catalyseur pour le développement clinique

Pierre d’Epenoux, PDG d’ImCheck Therapeutics, a ajouté : « La désignation de médicament orphelin est un catalyseur. Elle valide notre stratégie réglementaire, réduit les risques et soutient l’accélération du développement clinique, et envoie un signal fort sur le potentiel unique d’ICT01 à transformer le traitement de la LMA ainsi que d’autres indications de tumeurs solides ».

La désignation de médicament orphelin

La désignation de médicament orphelin de la FDA est accordée aux médicaments et produits biologiques destinés au traitement, au diagnostic ou à la prévention de maladies rares affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Cette désignation est conçue pour encourager le développement de thérapies pour des populations de patients mal desservies et offre des avantages, y compris des crédits d’impôt pour les essais cliniques, une exemption de certains frais de la FDA et jusqu’à sept ans d’exclusivité de commercialisation après l’approbation. De plus, la désignation donne accès à une assistance réglementaire pour le processus de développement des médicaments.

Le besoin médical en LMA

La leucémie myéloïde aiguë (LMA) reste un défi clinique majeur, en particulier pour les patients âgés ou non aptes qui ne peuvent pas tolérer une chimiothérapie intensive. Bien que la combinaison de venetoclax et d’azacitidine soit devenue le régime non intensif standard, elle n’est pas curative et les taux de rechute restent élevés. La plupart des patients ne sont pas éligibles à une greffe de cellules souches, souvent en raison de l’âge, des comorbidités ou d’une réponse insuffisante, et font face à des options de traitement limitées et à une survie globale médiocre. Malgré la sensibilité connue de la LMA au contrôle immunitaire, les immunothérapies actuelles ciblant PD-1, TIM-3 ou CD47 n’ont pas apporté de bénéfice clinique significatif.

Cela souligne l’urgence de nouvelles approches en immuno-oncologie. Récemment, les cellules T γ9δ2, avec leur activité cytotoxique et leur rôle unique à la fois dans l’immunité innée et adaptative, ont émergé comme des modulateurs immunitaires prometteurs. Leur association avec une réduction des rechutes et une survie prolongée, en particulier dans le cadre post-greffe, suggère que l’amélioration de leur potentiel anti-leucémique pourrait offrir une nouvelle option de traitement significative pour les patients atteints de LMA à haut risque.

À propos d’ICT01

ICT01 est un anticorps monoclonal humanisé anti-BTN3A (également connu sous le nom de CD277) qui active sélectivement les cellules T γ9δ2, responsables de la surveillance immunitaire des malignités et des infections. Les trois isoformes de BTN3A ciblées par ICT01 sont surexprimées sur de nombreuses tumeurs solides (par exemple, mélanome, cellules urothéliales, cancer colorectal, ovarien, pancréatique et pulmonaire) et malignités hématologiques (par exemple, leucémie et lymphomes) et également exprimées à la surface des cellules immunitaires innées (par exemple, cellules T γδ et NK) et adaptatives (cellules T et B). BTN3A est essentiel pour l’activation de la réponse immunitaire anti-tumorale des cellules T γ9δ2.

À propos d’ImCheck Therapeutics

ImCheck Therapeutics développe une nouvelle génération d’anticorps immunothérapeutiques ciblant les butyrophilines, une nouvelle superfamille d’immunomodulateurs. En déverrouillant le pouvoir des cellules T γ9δ2, l’approche innovante d’ImCheck a le potentiel de transformer les traitements en oncologie, maladies auto-immunes et infectieuses. Le programme clinique de pointe, ICT01, a progressé vers des essais de phase avancée, démontrant un mécanisme d’action unique qui module à la fois l’immunité innée et adaptative. Ces anticorps activateurs « de première classe » peuvent offrir des résultats cliniques supérieurs par rapport aux approches immunothérapeutiques de première génération, en particulier en combinaison rationnelle avec des inhibiteurs de points de contrôle immunitaires et des médicaments anticancéreux immunomodulateurs.

De plus, les composés de la pipeline d’ImCheck progressent vers le développement clinique pour les maladies auto-immunes et infectieuses. La société bénéficie des recherches pionnières du Prof. Daniel Olive (INSERM, CNRS, Institut Paoli Calmettes, Université Aix-Marseille), un leader mondial des cellules T γ9δ2 et des butyrophilines, ainsi que de l’expertise d’une équipe de direction chevronnée et de l’engagement d’investisseurs de premier plan aux États-Unis et en Europe.

Pour plus d’informations : ImCheck Therapeutics