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LONDRES : Beacon Therapeutics AGTC-501 représente un form…

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Floriane Dumont
14 Mar 2024

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LONDRES : Beacon Therapeutics AGTC-501 représente un formidable défi pour Spark Therapeutics Luxturna

Beacon Therapeutics AGTC-501 représente un formidable défi pour Spark Therapeutics Luxturna sur le marché de la rétinite, selon GlobalData.

La thérapie génique AGTC-501 (laruparetigene zovaparvovec) de Beacon Therapeutics est sous les feux de la rampe avec des résultats intermédiaires encourageants de l’essai SKYLINE sur le marché de la rétinite pigmentaire (rétinite). Offrant un nouveau mécanisme d’action, il représente un formidable défi pour le Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl) de Spark Therapeutics, le leader actuel de la thérapie génique pour la rétinite. Avec des profils d’innocuité prometteurs et des essais en cours, l’efficacité de l’AGTC-501 a le potentiel de redéfinir le paysage du traitement des patients atteints de rétinite, selon GlobalData, une société de données et d’analyse de premier plan.

En ce qui concerne le profil d’innocuité de l’AGTC-501, Beacon Therapeutics a indiqué qu’il était bien toléré ; La majorité des effets indésirables liés au traitement étaient de gravité légère à modérée, et il n’y a pas eu d’événements d’innocuité cliniquement significatifs liés à ce traitement.

Sara Reci, MSc, Senior Pharma Analyst chez GlobalData, commente : « L’AGTC-501, comme Luxturna, est une thérapie génique. Cependant, il se démarque en offrant un mécanisme d’action alternatif. AGTC-501 est un activateur du régulateur de la rétinite pigmentaire liée à l’X (RPGR). Cela a des implications positives pour les patients, ce qui inclut l’introduction potentielle d’une deuxième thérapie génique dans le domaine de la rétinite, ainsi que la fourniture d’un traitement doté d’un nouveau mécanisme d’action pour les patients atteints de rétinite.

Néanmoins, dans l’état actuel des choses, AGTC-501 est soumis à une concurrence directe avec le botaretigene sparoparvovec de MeiraGTx, également une thérapie génique avec le même mécanisme d’action, et actuellement en phase III de développement (NCT04671433).

Les résultats de l’essai sur le botaretigene sparoparvovec ont montré qu’à six mois, les patients présentaient une amélioration de la sensibilité rétinienne moyenne de 1,96 dB dans les yeux traités par rapport aux yeux non traités dans le bras témoin randomisé simultané. Ainsi, sur la base des profils d’efficacité, l’AGTC-501 présente actuellement des résultats plus prometteurs. L’essai de phase II/III de l’AGTC-501, VISTA, devrait débuter au cours du premier semestre 2024.

Reci conclut : « L’AGTC-501 a un énorme potentiel pour être populaire parmi les patients atteints de rétinite et les cliniciens, compte tenu des résultats intermédiaires prometteurs de son essai SKYLINE. Si les essais ultérieurs donnent lieu à des résultats qui promeuvent davantage l’efficacité et l’innocuité de ce médicament, il pourrait être mis sur une trajectoire de concurrence avec Luxturna dans le domaine de la rétinite.

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