Les données de l’étude comparative montrent que l’efdoralprin alfa a normalisé et maintenu les taux d’AAT fonctionnelle chez les personnes vivant avec un déficit en alpha-1 antitrypsine.

L’efdoralprin alfa est une protéine recombinante distincte des traitements dérivés du plasma, qui constituent la norme de soins depuis près de 40 ans.

Les données de l’étude internationale de phase 2 ElevAATe (identifiant de l’étude clinique : NCT05856331) ont démontré la supériorité de l’efdoralprin alfa expérimental par rapport au traitement standard d’augmentation pour atteindre et maintenir des taux normalisés d’alpha-1 antitrypsine fonctionnelle (fAAT) chez des patients adultes atteints d’emphysème lié au déficit en alpha-1 antitrypsine (DAAT). Ces résultats sont présentés aujourd’hui lors de la Conférence internationale de l’American Thoracic Society (ATS) 2026 à Orlando, en Floride.

L’efdoralprin alfa, administré toutes les trois semaines (Q3W), a atteint des augmentations moyennes des concentrations résiduelles de fAAT plus de trois fois supérieures à celles des protéines dérivées du plasma (pdAAT) administrées chaque semaine (Q1W), atteignant l’objectif principal (p < 0,0001). Tous les critères d’évaluation secondaires clés de l’étude ont également été atteints (p < 0,0001), soulignant le potentiel de l’efdoralprin alfa comme premier traitement capable de maintenir des taux normaux de fAAT chez les patients, avec une fréquence d’administration réduite. Chez les patients traités en Q3W, les taux de fAAT sont restés supérieurs au seuil normal (23,8 μM) pendant 100 % des jours de l’étude de 32 semaines, contre 41 % des jours chez les patients sous traitement standard d’augmentation.

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SOURCE : Les actualités économiques européennes du jour sur GlobeNewswire.